Na última quarta-feira, dia 19, o Ministério da Saúde anunciou a aplicação pioneira do remédio mais caro do Brasil no Sistema Único de Saúde (SUS). O medicamento em questão é a terapia gênica Elevidys, que foi administrada em pacientes com distrofia muscular de Duchenne no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA). Cada dose deste tratamento tem o custo exorbitante de R$ 11 milhões.
"Essa experiência nos mostra que o SUS pode estar na vanguarda no que se refere à capacidade que sua rede tem de absorver tecnologias que envolvem alta complexidade em termos de organização e processos",
declarou Natan Monsores, coordenador-geral de doenças raras do Ministério da Saúde.
O registro do Elevidys na Anvisa foi concedido de forma excepcional e está sujeito a um monitoramento contínuo, válido até dezembro de 2029. A renovação desse registro dependerá do cumprimento de requisitos específicos pela empresa responsável.
Em janeiro de 2025, a farmacêutica responsável pelo medicamento solicitou a avaliação da tecnologia pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec). O Ministério da Saúde assegura que o acesso a medicamentos com eficácia comprovada é um direito garantido a todos os cidadãos.
Para garantir a correta aplicação do tratamento, a equipe do Hospital de Clínicas de Porto Alegre recebeu capacitação e treinamento por parte do Ministério da Saúde, em parceria com o laboratório farmacêutico responsável pela produção do Elevidys.
Segundo Laura Alegria, chefe da Seção Central de Misturas Intravenosas do HCPA, o medicamento requer armazenamento em ultra-freezer a temperaturas de -80ºC.
Características do Elevidys
O Elevidys é desenvolvido para estabilizar a função muscular e é indicado para crianças com idades entre 4 e 7 anos, 11 meses e 29 dias. O Ministério da Saúde salienta que as evidências sobre a eficácia do tratamento ainda são limitadas e que o tema continua sendo amplamente debatido no meio científico.
A neurologista infantil Michelle Becker, que é responsável pelo Ambulatório de Doenças Neuromusculares do HCPA, destacou a expectativa em relação ao tratamento:
"A gente não espera que o tratamento vá reverter aquela perda de força que o paciente tem. É muito importante dizer para as famílias que não é uma cura. Até agora, os estudos mostram que o medicamento é capaz de estabilizar ou de atrasar a progressão da doença, mas a duração do efeito ainda é limitada."
Mecanismo de Ação
De acordo com o Conselho Federal de Farmácia, o Elevidys é classificado como uma terapia avançada e utiliza um vetor viral para introduzir um gene humano que codifica a microdistrofina, uma proteína que substitui, de forma parcial, a função da distrofina que está ausente ou defeituosa. O objetivo é restaurar a função muscular em pacientes pediátricos.
A administração do medicamento é feita em dose única por via intravenosa, com a quantidade ajustada de acordo com o peso da criança. A terapia foi especificamente projetada para tratar a distrofia muscular de Duchenne, uma condição genética que afeta principalmente meninos e leva à perda progressiva da função muscular.
